文章简介:举行性肌营养不良症的治疗要拥哪几种? 举行性肌营养不良症是一大类基因突变惹起的肌肉变性疾病,迄今尚无殊效的治疗要领。药物治疗皮质类固醇激素是如今唯逐一个可以或许在一定时间内坚持DMD病患肌力的药物。有6个双盲实验颁发了末了的结果。如今少数采取...
举行性肌营养不良症是一大类基因突变惹起的肌肉变性疾病,迄今尚无殊效的治疗要领。
药物治疗
皮质类固醇激素是如今唯逐一个可以或许在一定时间内坚持DMD病患肌力的药物。有6个双盲实验颁发了末了的结果。如今少数采取,泼尼松O.75mg/kg/d,应用时间高出6个月,如出现反作用,如体重清楚增长,发育愚钝,骨质疏松等,则可将剂量淘汰至O.3 mg/kg/d。
也有采取泼尼松O.75mg/kg/d,每月前10天用药,后20天不消的疗法,以为可减轻反作用。别的,Deflazacort是泼尼松的衍生物,用于治疗肌营养不良,无体重增长和骨质疏松的反作用,不良反响较泼尼松少。由于激素、免疫抑制剂并不克不及使肌纤维的dystrophin蛋白及其相关蛋白增多,并不克不及从底子上变化病程。
成肌细胞移植
正常骨骼肌中有卫星细胞,在肌肉毁伤落伍行再生,剖析构成新的肌细胞。当肌细胞在体外作育时,卫星细胞可发育成成肌细胞,将这些作育的少量的成肌细胞注入病变肌肉,使正常的成肌细胞与DMD的病肌细胞融合,抵达治疗目的,称为成肌细胞移植。
这种治疗实验研讨已有20年之久,在DMD植物模型肌肉中出现了dystrophin阳性纤维的表达,但在试用于病患时,发明dystrophin阳性纤维十分少,临床效果改良不睬想,至今未能取得较好的结果。
骨髓干细胞移植
曾经举行包括骨髓干细胞、血源性以及肌肉源性CD133抗原细胞、肌源性干细胞、成血管细胞(mesoangioblast)、人源性周细胞(human derived pericyte)等干细胞的移植实验。在植物实验中表现出一些有盼望的结果,大约为肌营养不良症的细胞治疗提供新的思绪。
基因治疗
如今仍处于探求阶段。
综合治疗
妥当熬炼,公允营养,采取物理治疗和矫形治疗以矫正骨关键关键畸形,防治关键关键挛缩,对尽大约长地坚持活动效果具有紧张作用。增强呼吸熬炼,改良呼吸效果和心脏效果,对防治呼吸和心力弱竭,较永劫间维持生命有一定意义。举行生理治疗,举行一样寻常生活身手训练,使病患和家庭坚持积极的态度也十分紧张。
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