Octapharma公司的II/III期复发性多发性硬化症靶向治疗试验入组首例患者

-世界上最大的全球性人类蛋白质制造商之一OctapharmaAG宣布，该公司的GAM-27II/III期复发性多发性硬化症(RMS)治疗临床试验已入组最先的2例患者。该研究旨在通过免疫球蛋白(Octagam5%)静脉给药，在不适用一线药物的患者中寻求较低的年化复发率这一总体临床收益。

此项活性对照的II/III期随机研究旨在证实一些初步研究的结果，这些结果提示，对Octagam5%治疗有潜在反应的患者是有可能检出的。采用功能性基因组检测与蛋白质表达检测相结合，开发了一种特异性的检测套件，即HeidelbergAssayPanel(HAP)，该套件有望将患者划分为预测反应者和非反应者。这些基于实验室的检测需要的仅仅是患者的一份血样。

RMS患者的一个亚组采用现有的一线药物会出现致残性的副作用，患者因此无法依从用药方案，或无法受益于该药。据信，通过检出预测反应者，Octagam5%已知的良好耐受性有望改善该组患者的生活质量。

GAM-27指导委员会(奥地利因斯布鲁克医科大学临床神经科教授;芬兰坦佩雷大学医学院神经科教授IrinaElovaara;德国杜塞尔多夫海因里希·海涅大学神经科门诊教授Hans-PeterHartung)对保加利亚最先入组2例试验患者表示欢迎，并期待着其他参研国陆续入组患者。

Octapharma公司全球医学总监WolfgangFrenzel博士评论道：“资助这项研究是我们支持MS疗法进步的持续性、长期性承诺的一部分。Octagam5%有望改变这种疾病在一部分患者中的病程，并改善他们的生活质量，而这项广泛的试验正是证实这部分患者能否检出的关键一步。”

StefanMeuer是海德堡RuprechtKarls大学免疫学系的免疫学教授，HAP检测正是由他的研究小组开发的，他说：“据估计，这项HAP检测有望精确检出20-30%能够受益于Octagam5%治疗的复发性多发性硬化症患者，对于这一患者人群而言，这是迈向个体化疗法的重大进步。”

此项研究将从欧洲若干国家的35家单位募集216例早期复发性MS患者，包括奥地利、保加利亚、德国、匈牙利和俄罗斯。患者将治疗24个月，试验预期于2016年底结束。完整的研究设计已于2013年11月28-30日在意大利Baveno召开的欧洲Charcot基金会年会上呈报。

多发性硬化症(MS)

MS是中枢神经系统的一种异质性的终身炎性神经退行性疾病，具有多样的临床、病理学和基因表现。世界各地约有250万人罹患此病(女性患者是男性的2倍)，多数患者的首发症状起病于30岁前，目前没有治愈性的疗法。

MS患者采用免疫球蛋白静脉给药进行治疗的报道已有30年，目前得到一些治疗指南的推荐(例如欧洲神经科学联盟)，其适用患者是一线药物禁用、无效、耐受不良，或仅仅是出于其他原因而无法令患者接受。

免疫球蛋白静脉给药(IVIG)用于MS的临床研究中有趣的一面在于，并非所有的患者都能受益于治疗，这提示，与这一致残性疾病的异质性病理学背景和多样性基因背景形成对照的是，有一个亚群的患者对IVIG有反应。但迄今尚无可能预测哪些患者有望对免疫球蛋白治疗有反应。

HeidelbergAssayPanel(HAP)评分

HAP评分采用功能性基因组和蛋白质表达检测，由德国海德堡大学免疫学研究所的Meuer教授和Giese博士集中进行。